华山医院团队的新发现

人工智能助力研发，上海医学科学专家发现帕金森病全新治疗靶点

近日，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院的郁金泰团队，通过长达五年的临床和基础研究，在帕金森病治疗领域取得了重大突破。
该团队在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，这一成果今天（21日）在线发表于国际顶级期刊《科学》。

一、研究背景

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高。
随着人口老龄化的加剧，全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。

二、研究过程

1. 利用人工智能技术

研究团队利用人工智能技术，从大规模人群的全基因组关联分析中发现，FAM171A2是帕金森病风险基因。
这是一种神经元细胞膜蛋白，但其功能此前从未被研究。

2. 识别关键蛋白和结合机制

系列研究证实了神经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键。
基于帕金森病患者临床样本分析，团队发现帕金森病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增高，且FAM171A2含量越高的患者，其脑内病理性α-突触核蛋白含量也越高。
此后的一系列体内外实验揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。

3. 验证和抑制

通过转基因动物实验证实，敲除小鼠神经元上FAM171A2可有效控制小鼠帕金森样症状的进展。
基于上述发现，团队利用人工智能蛋白结构预测和虚拟筛选技术，成功找到了一种小分子，可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突触核蛋白结合，并抑制多巴胺能神经元对该致病蛋白纤维的摄取。

三、科学评价及意义

《科学》杂志审稿人认为这项研究探讨了具有重大意义的科学问题，是一项非常有趣、新颖、重要且具有转化意义的研究。
成果为患者带来福音，同时标志着我国在生物医药领域走通了原创靶点发现、机制解析、产品开发自主创新道路。
这一发现不仅有助于更好地了解帕金森病的发病机制，还可能会早期干预并延缓帕金森病进程。
为实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破提供可能。
这一突破性的研究成果令人振奋，并有望在未来为帕金森病的治疗带来革命性的改变。
这一发现标志着人工智能技术在医学领域的又一重要突破。
通过深度学习和大数据分析技术挖掘出的新靶点，为药物研发和疾病治疗提供了新的方向。
未来的人工智能技术有望在医学领域发挥更大的作用，推动更多重大疾病的防治取得突破。
它不仅提升了人们的健康水平和生活质量，也为全球公共卫生事业做出了重要贡献。
此项研究的成功标志着我们国家的医学研究实力和科技创新能力迈上了一个新的台阶。
同时也为科学家们未来的研究和探索提供了新的视角和思路，激发了对该领域的研究热情和创新精神。
让我们共同期待这一创新成果能在未来转化为临床治疗手段，造福更多的患者和家庭。
四、专家团队及未来计划目前该研究团队已申请基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利并计划在接下来的几年内全面系统地寻找小分子药物抗体以及基因治疗手段等临床前研发工作将相关成果推向临床试验和临床应用期待建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段未来该研究团队将继续致力于神经退行性疾病的临床诊疗和科学研究工作依托复旦大学AI4S的助力以及华山医院国家级中心优势资源将与多学科团队合作构成一支由神经临床医生人工智能数学脑科学等专家组成的多学科交叉融合创新团队共同推动这一领域的进步和发展五、结语帕金森病治疗新靶点的发现标志着我国在生物医药领域的突破性进展这不仅是一项重要的科研成果更是对全球公共卫生事业的巨大贡献相信在不久的未来这项研究会为帕金森病的治疗带来实质性的改变和突破让我们的生活更加美好在这项研究中我们看到了科技与医学的完美结合也看到了我国科研人员的实力和智慧让我们共同期待更多的科研成果能为人类的健康事业做出更大的贡献。
人工智能的发展将为医学领域带来更多的可能性让我们一起期待未来！

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