基因编辑技术取得重大突破

美国突破基因编辑技术：猪肾人体移植临床试验获FDA批准

IT之家2月6日消息，美国两大生物技术公司UnitedTherapeutics和eGenesis刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式开启基因编辑猪肾人体移植的临床试验。
这一重要进展象征着医学领域的巨大突破，正值美国器官短缺问题日益严峻之际。
据统计，美国有超过10万人正在等待器官移植，其中超过9万人急需肾脏移植。

本周一，UnitedTherapeutics宣布了这一令人振奋的消息。
根据该公司的计划，试验初期将招募6名患有终末期肾病的患者。
如果初期阶段的结果达到预期，参与者人数可能会逐步扩大到50人。
预计首例猪肾移植手术将在2025年中期进行。
对此，UnitedTherapeutics执行副总裁莱伊・彼得森表示出极大的乐观态度，称此次获批是增加可供移植器官数量的关键进展。

这一试验的核心在于研究基因编辑技术的运用，即将基因改造后的猪肾移植到人体接受者体内。
这种技术自2021年开始研发，最初的研究对象主要是脑死亡患者，随后逐步扩展到活体患者。
借助先进的基因编辑技术和免疫系统管理技术，跨物种器官移植（即异种移植）重新受到全球医学界的关注。
猪因其快速生长、产仔量大以及在人类食物供应链中的成熟角色，被视为理想的器官捐赠候选者。

竞争对手eGenesis公司也在2024年12月获得了FDA的批准，开展一项涉及3名肾衰竭患者的独立研究。
这些患者在未来五年内获得已故捐赠者肾脏的可能性较低。
这项研究旨在深入了解猪肾脏在治疗等待移植名单上的患者的适用性和有效性。
显然，两家公司都在积极探索新的技术路径，以应对日益严重的器官短缺问题。

在临床试验过程中，两家公司都强调了对试验患者进行长期监测的重要性。
关注的重点包括患者的生存率、肾功能以及动物源性疾病（人畜共患病）的风险。
鉴于跨物种器官移植的复杂性，这些考量至关重要。

值得一提的是，来自阿拉巴马州的53岁女性托瓦娜・卢尼在2024年11月25日接受了UnitedTherapeutics公司提供的猪肾移植。
截至本周二，她已成功存活71天，保持着接受猪肾后存活时间最长的纪录。
马里兰州的David Bennett在2022年接受了猪心脏移植，虽然仅存活了60天，但也为这一领域的研究提供了宝贵的经验。
这两位患者的勇敢尝试，为那些等待器官移植的患者带来了新的希望。
他们的经历不仅体现了生命的坚韧与顽强，更展示了医学科技的巨大进步。
这一领域的未来发展前景令人充满期待。
两家公司的努力不仅为解决美国乃至全球的器官短缺问题开辟了新的途径，也展现了生物技术为人类健康带来的无限可能。
随着基因编辑技术的不断进步和临床试验的深入展开，未来将有更多的患者受益于这一创新技术带来的福音。

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