复旦团队揭示帕金森病全新治疗靶点 开启全新篇章

感谢IT之家网友小星_14、乌蝇哥的左手、水陀螺、Autumn_Dream提供的线索投递。近日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在帕金森病治疗领域取得了重大科研突破，为全球帕金森病患者带来了福音。据复旦大学官方今日消息，该团队通过5年的临床和基础研究，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。

帕金森病（Parkinsonsdisease，简称PD）是一种神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，致残率和死亡率较高。
据统计，全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，而我国帕金森病患者总数约占全球一半。
传统药物和手术治疗都只是针对症状进行治疗，无法延缓疾病进展。
因此，寻找新的治疗靶点和药物成为迫切的需求。

此次研究发现的治疗靶点FAM171A2是一种全新的治疗靶点，学界尚未有关于这一蛋白的任何功能性实验研究。
研究团队通过不懈的努力和探索，利用AI技术对其蛋白结构进行预测，再基于预测结构对小分子化合物进行虚拟筛选，最终成功找到了一种小分子化合物bemcentinib，在体外和体内试验中证实其可有效抑制FAM171A2和病理性α-突触核蛋白结合。

这一发现为帕金森病的治疗提供了新的思路和希望。
通过针对全新治疗靶点FAM171A2进行干预，有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。
这一研究成果被国际学术期刊《科学》（Science）于2月21日在线发表，并被《科学》杂志审稿人评价为PD领域圣杯性的研究工作。

值得注意的是，此次发现的蛋白靶点极具创新性。
研究团队为了摸索FAM171A2如何参与帕金森病，花了一年左右时间确定实验条件。
得益于AI辅助科研的手段，团队在5年内就完成了原本需要几十年甚至更长时间才能完成的工作。
这一成果展示了现代科技在医学研究领域的应用潜力，也表明了我国科研人员在医学研究领域中的实力和水平。

接下来，课题组将进一步明确该蛋白在神经系统的生理和病理功能，并探究该蛋白是否也可作为其他α-突触核蛋白疾病和其他神经退行性疾病的干预靶点。
团队已提交基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利申请，下一步将集中力量全面、系统地开展临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用。

这一研究成果为帕金森病的治疗带来了新的希望和可能性。
如果能够进一步推进临床试验和临床应用，建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段，将为全球帕金森病患者带来福音。
我们期待着这一研究成果能够在未来为帕金森病的治疗带来更多的突破和进展。
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